2022年4月17日是“第34個(gè)世界血友病日”。 血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,分為血友病A和血友病B兩種。 前者為凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,后者為凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏,均由相應(yīng)的凝血因子基因突變引起。
AAV載體基因治療是血友病的一種治療方式。 據(jù)Coherent Market Insights報(bào)告估計(jì),血友病基因治療市場(chǎng)將在2026年超過7.8億美元,2018年至2026年的年復(fù)合增長(zhǎng)率(CAGR)或高達(dá)56.0%。 近期針對(duì)血友病的基因療法也取得了不少進(jìn)展:
2022年3月29日,ASCTherapeutics宣布美國FDA已授予公司第二代基因治療A型血友病藥物ASC-618的快速通道資格。
2022年3月28 日,CSL Behring 宣布 EMA受理其 B 型血友病基因治療藥物EtranaDez上市申請(qǐng),該藥物以AAV5為載體,通過靜脈給藥的形式遞送凝血IX因子Padua變體基因,用于治療重度B型血友病。
2022年2月,至善唯新發(fā)起的“評(píng)價(jià)ZS801腺相關(guān)病毒載體表達(dá)人凝血因子IX基因治療技術(shù)在血友病B患者中的安全性和有效性的臨床研究”的AAV基因療法臨床研究通過中國人類遺傳資源管理辦公室審評(píng)。這也是中國首個(gè)B型血友病原創(chuàng)靶標(biāo)基因療法。
2022年1月,華毅樂健申辦的“腺相關(guān)病毒(AAV)載體表達(dá)人凝血因子VIII基因治療技術(shù)治療血友病A的臨床探索”的臨床研究通過審批。
2022年1月11日,BioMarin宣布Roctavian(BMN270)在正在進(jìn)行的III期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果。Roctavian是全球第一款進(jìn)入監(jiān)管審查的血友病基因療法,已于2020 年提交BLA申請(qǐng)。
讓我們一起關(guān)愛玻璃人,讓愛延續(xù)!也期待有更多基因療法取得新進(jìn)展,共同努力實(shí)現(xiàn)人人享有治療。
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蘇州博騰生物制藥有限公司成立于2018 年12月,立足于蘇州工業(yè)園區(qū),以上市公司-重慶博騰制藥科技股份有限公司(股票代碼:300363)為依托,搭建了質(zhì)粒、細(xì)胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等CDMO平臺(tái),提供從建庫,工藝方法及分析方法開發(fā),cGMP生產(chǎn)到制劑灌裝的端到端服務(wù),貫穿早期研究、研究者發(fā)起的臨床、新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)、注冊(cè)臨床試驗(yàn)到商業(yè)化生產(chǎn)等不同藥物階段,幫助客戶加快藥物研發(fā)與上市進(jìn)程。
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