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【資料圖】

今日，再生元（Regeneron）公司宣布，該公司開發(fā)的“first-in-class”降脂療法Evkeeza（evinacumab）已獲FDA批準，用于和其它降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的療法聯(lián)用，治療5-11歲以上純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者。新聞稿指出，Evkeeza是FDA批準用以控制年僅5歲HoFH患者LDL-C水平的第一款血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）抑制劑。

冠心病是全球范圍內(nèi)導致死亡的首要原因之一，而血液中的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平過高，是導致動脈粥樣硬化和心臟病發(fā)作的重要風險因素。HoFH是一種罕見的遺傳病?；颊叩兔芏戎鞍资荏w功能喪失，導致LDL-C水平嚴重升高。這些患者在年齡較小時動脈粥樣硬化性疾病和心血管事件風險就很高，如果不加干預，他們通常在20歲左右就會出現(xiàn)動脈粥樣硬化。

ANGPTL3是降脂療法開發(fā)領(lǐng)域的新興靶點。它是肝臟分泌的一種蛋白，在調(diào)節(jié)甘油三酯和膽固醇水平上具有關(guān)鍵性作用。人類遺傳學研究已經(jīng)表明，由于基因突變導致ANGPTL3功能喪失的個體，心血管疾病風險可以降低約40%。Evkeeza旨在通過與ANGPTL3結(jié)合并阻斷其功能，降低LDL-C和包括甘油三酯在內(nèi)的其它脂類水平。

這次的批準是基于一項關(guān)鍵兒童3期試驗結(jié)果，試驗主要終點是在24周時，患者的LDL-C水平變化。試驗次要終點包括Evkeeza對其他血脂參數(shù)（即，載脂蛋白B、非高密度脂蛋白膽固醇、脂蛋白a和總膽固醇）的影響、不同突變狀態(tài)的療效、安全性和耐受性等。

盡管接受了其他降脂治療，參與試驗的兒童患者平均LDL-C水平為264 mg/dL，這是HoFH兒童患者目標（<110 mg/dL）的2倍以上。分析顯示，試驗達成主要終點，在添加Evkeeza作為其他降脂療法的輔助治療后，兒童患者在第24周時的LDL-C水平與基線相較平均降低48%。在其他關(guān)鍵次要終點中也觀察到顯著改善情形，包括載脂蛋白B、非高密度脂蛋白膽固醇和總膽固醇水平的降低。

在這些患者（n=20）中觀察到的Evkeeza安全性特征與在成人和12歲及以上兒童患者中觀察到的安全性特征一致，額外的不良反應為疲乏。3例（15%）患者報告了疲乏。

“自從其首次獲批以來，Evkeeza已成為12歲以上HoFH患者的標準療法。我們很高興看到現(xiàn)在年僅5歲的患者也能從此療法當中獲益?！痹偕目偛眉媸紫茖W官George D. Yancopoulos博士說道。