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(資料圖片)

RNA編輯正在成為新藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的一種新興模式。去年，致力于開(kāi)發(fā)RNA編輯技術(shù)平臺(tái)的Shape Therapeutics公司與羅氏達(dá)成可超過(guò)30億美元的研發(fā)合作。該公司志在利用RNA編輯，開(kāi)發(fā)潛在“一次性治愈”阿爾茨海默病、帕金森病等疾病的療法。RNA編輯利用人體細(xì)胞內(nèi)的已經(jīng)存在的RNA特異性腺苷脫氨酶（ADAR），可對(duì)特定的mRNA序列進(jìn)行修改。與已經(jīng)獲得臨床驗(yàn)證的基因編輯療法相比，這種編輯不會(huì)永久改變DNA序列，因此可能具有更高的安全性。

今日，麻省理工學(xué)院（MIT）和Broad研究所的科學(xué)家開(kāi)發(fā)了RNA編輯技術(shù)的新應(yīng)用。他們聯(lián)合開(kāi)發(fā)了稱(chēng)為可編程ADAR傳感器（RADARS）的系統(tǒng)，這一系統(tǒng)可以識(shí)別活細(xì)胞中特定的RNA序列，并且觸發(fā)全新蛋白的表達(dá)。它可以用于發(fā)現(xiàn)包括癌細(xì)胞在內(nèi)的特定細(xì)胞類(lèi)型，并且對(duì)它們進(jìn)行標(biāo)記，甚至精準(zhǔn)表達(dá)可以殺死癌細(xì)胞的蛋白療法。

這項(xiàng)研究來(lái)自MIT的Jonathan Gootenberg和Omar Abudayyeh博士的實(shí)驗(yàn)室和Broad研究所Fei Chen博士的實(shí)驗(yàn)室組成的聯(lián)合團(tuán)隊(duì)。三位均是生物醫(yī)藥領(lǐng)域的新秀。Jonathan Gootenberg和Omar Abudayyeh博士曾師從CRISPR基因編輯先驅(qū)張鋒博士，是利用CRISPR基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)分子診斷的Sherlock Biosciences公司的聯(lián)合創(chuàng)始人。Fei Chen博士是Broad研究所的核心研究員之一，曾登上2018年福布斯醫(yī)療健康“30 under 30”榜單。

科學(xué)家們聯(lián)合開(kāi)發(fā)的RADARS技術(shù)平臺(tái)包含兩個(gè)部分：第一個(gè)部分是能夠與靶點(diǎn)RNA序列結(jié)合的指導(dǎo)RNA（gRNA），這是RADARS想要在細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)的RNA序列；第二個(gè)部分編碼載荷蛋白，它可以是一個(gè)熒光蛋白，也可以是能夠殺死細(xì)胞的酶。研究人員在gRNA序列中引入了一個(gè)終止密碼子，所以在gRNA序列沒(méi)有與靶點(diǎn)RNA結(jié)合時(shí)，并不會(huì)引起載荷蛋白的表達(dá)。

而當(dāng)gRNA序列與靶點(diǎn)RNA序列結(jié)合后，終止密碼子中的腺嘌呤（A）與靶點(diǎn)序列中的胞嘧啶（C）形成了一個(gè)錯(cuò)配的堿基對(duì)。這個(gè)錯(cuò)配的堿基對(duì)會(huì)吸引細(xì)胞中的ADARs對(duì)它進(jìn)行編輯，而編輯的結(jié)果導(dǎo)致終止密碼子失效，從而啟動(dòng)了載荷蛋白的表達(dá)。這意味著，RADARS系統(tǒng)可以成為感知活細(xì)胞中特定RNA序列的傳感器，并且在發(fā)現(xiàn)這些RNA后啟動(dòng)后續(xù)的蛋白表達(dá)。

▲RADARS系統(tǒng)的作用機(jī)制（圖片來(lái)源：參考資料[4]）

在這項(xiàng)研究中，科學(xué)家們利用RADARS技術(shù)，可以識(shí)別不同的細(xì)胞類(lèi)型，將腎臟細(xì)胞、子宮細(xì)胞和肝細(xì)胞區(qū)分開(kāi)來(lái)，追蹤特定基因的表達(dá)水平，如果利用RADARS表達(dá)能夠殺死細(xì)胞的caspase酶，則能夠精準(zhǔn)地殺死表達(dá)特定RNA的細(xì)胞。

研究人員表示，由于RADARS的設(shè)計(jì)是模塊化的，通過(guò)修改gRNA和編碼載荷蛋白的RNA的序列，科學(xué)家們可以對(duì)RADARS進(jìn)行重編程，靶向不同的細(xì)胞類(lèi)型，或者生成不同的的蛋白。“我們覺(jué)得這是控制基因表達(dá)的一種非常有趣的模式?！边@一研究的資深作者之一Fei Chen博士說(shuō)，“我們甚至無(wú)法預(yù)測(cè)哪種應(yīng)用最好?！?/p>

研究人員表示，未來(lái)這一技術(shù)可能用于調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞的狀態(tài)、跟蹤神經(jīng)元接受刺激后的反應(yīng)活性，或者將mRNA療法遞送到特定組織中。