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VectivBio今日宣布其在研GLP-2激動(dòng)劑apraglutide在臨床2期試驗(yàn)中獲得的中期分析積極結(jié)果。數(shù)據(jù)分析顯示,有約八成具腸衰竭情形的短腸綜合征(SBS-IF)患者達(dá)成緩解,且在6個(gè)月的治療中,至少有1天不需要靜脈輸注支持。此試驗(yàn)是首個(gè)檢視并顯示GLP-2激動(dòng)劑在具連續(xù)結(jié)腸(CIC)SBS-IF患者中具治療效力的臨床項(xiàng)目。
短腸綜合征(SBS)是由于失去功能性小腸的一種罕見、衰弱型疾病。在成人當(dāng)中,短腸綜合征通常是因?yàn)閯?chuàng)傷、血管性疾病、惡性腫瘤與慢性腸炎(IBD)所導(dǎo)致的腸切除引起。殘留短腸腸道多短于200公分,因此導(dǎo)致營養(yǎng)、液體與藥物吸收的表面積喪失。短腸綜合征可能導(dǎo)致腸衰竭(IF),即腸功能降低至人體營養(yǎng)素、水和電解質(zhì)吸收所需的最小值。由于所引起的像是腹瀉、脫水、營養(yǎng)不良等并發(fā)癥,短腸綜合征患者的生活品質(zhì)與預(yù)期壽命嚴(yán)重受到影響。預(yù)估在美國有15000-20000位短腸綜合征患者。具連續(xù)結(jié)腸的患者在SBS-IF患者中約占55%,這些患者的結(jié)腸與剩余的小腸相連。具功能性結(jié)腸的存在使得這些患者能夠通過口服的方式吸收足夠的水分,而所進(jìn)行的靜脈輸注支持主要是為了獲得足夠的營養(yǎng)與能量。
Apraglutide是一款在研、下一代、長效性的GLP-2合成類似物,開發(fā)用以治療一系列罕見腸胃道疾病,包含SBS-IF與急性移植物抗宿主病(aGVHD)。
123RF STARS Nutrition是一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽的臨床2期試驗(yàn),目的為檢驗(yàn)一周一次apraglutide對(duì)具連續(xù)結(jié)腸的SBS-IF患者的腸吸收力與靜脈輸注需要的作用。此試驗(yàn)共有9名平均年齡為46.8歲的成人參與。
在2022年10月7日數(shù)據(jù)截止日期前,9位患者中的5位已經(jīng)完成至少6個(gè)月的治療。中期分析顯示,在這些接受每周apraglutide治療達(dá)6個(gè)月的病患中,在所需靜脈輸注支持體積上有平均50%的下降,在靜脈輸注能量含量上則有47%的下降。其中有80%的患者(n=4/5)達(dá)成臨床緩解(即所需靜脈輸注支持體積至少有20%的下降),且至少在6個(gè)月中有1天不需靜脈輸注支持。在9位至少進(jìn)行了3個(gè)月治療的病患當(dāng)中,其在第3個(gè)月治療后,平均靜脈輸注減少了31%。
“我們對(duì)于此中期臨床數(shù)據(jù)感到相當(dāng)滿意,這顯示apraglutide具有潛力幫助那些具連續(xù)結(jié)腸的SBS-IF患者,這些患者迫切需要新的、有效的藥物,”VectivBio的首席營銷官Omar Khwaja博士說道,“這些中期數(shù)據(jù)進(jìn)一步加強(qiáng)我們的信念,apraglutide可能是治療SBS-IF患者潛在‘best-in-class’的GLP-2類似物,這是一個(gè)具高度醫(yī)療未竟需求的治療領(lǐng)域。我們期待在接下來的幾個(gè)月中向大眾分享我們所有9位病患的6個(gè)月治療頂線數(shù)據(jù)?!?/p>
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