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根據(jù)PDUFA的預(yù)期目標日期，預(yù)計10月，美國FDA將對1個創(chuàng)新藥物的批準做出監(jiān)管決定。如果審批流程速度較快，另有3個創(chuàng)新藥物有希望在10月迎來審批決定。

(資料圖片僅供參考)

▲10月有望在美國獲批的新藥（藥明康德內(nèi)容團隊制圖，點擊可見大圖）

藥物名稱：Cipaglucosidase alfa（療法AT-GAA中的組分）

公司名稱：Amicus Therapeutics

適應(yīng)癥：龐貝病

Amicus Therapeutics的組合療法AT-GAA（cipaglucosidase alfa+miglustat）是治療龐貝病的酶替代療法（ERT）。Cipaglucosidase alfa是一種α-葡萄糖苷酶替代物，而另一個組分miglustat則是一種口服酶穩(wěn)定劑，旨在增強cipaglucosidase alfa的活性。龐貝?。ㄌ窃鄯e病II型）是因α-1，4-葡萄糖苷酶遺傳缺陷導(dǎo)致，進而引發(fā)糖原堆積在溶酶體和胞質(zhì)中，造成心肌、骨骼肌等一系列臟器損害的罕見病，發(fā)病率約為1/4萬～1/5萬。

FDA已經(jīng)接收了cipaglucosidase alfa的生物制品許可申請（BLA），PDUFA日期設(shè)定為2022年10月29日。此前，F(xiàn)DA已授予AT-GAA孤兒藥資格以及突破性療法認定。3期臨床結(jié)果顯示，AT-GAA相比標準治療方式alglucosidase alfa，在治療遲發(fā)性龐貝病患者（包括已經(jīng)過ERT治療但治療需求尚未得到滿足的患者）時獲得具有臨床意義的改善效果。如果獲得批準，該療法可能成為治療龐貝病的新治療標準。

藥物名稱：Tremelimumab

公司名稱：阿斯利康

適應(yīng)癥：不可切除肝細胞癌

阿斯利康（AstraZeneca）的tremelimumab是一種人源化的抗CTLA-4抗體，可以阻斷CTLA-4、促進T細胞活化并加強對癌癥的免疫反應(yīng)。目前，該藥物正在尋求美國FDA批準，與抗PD-L1抗體Imfinzi（durvalumab）聯(lián)用，治療不可切除的肝細胞癌患者。這一稱為STRIDE的創(chuàng)新給藥方案首先使用單劑tremelimumab治療，然后患者持續(xù)接受Imfinzi治療。肝癌是世界上第六大常見癌癥，每年有大約90萬患者確診。它同時是導(dǎo)致癌癥死亡的第三大原因，大約只有7%的晚期患者能夠生存超過5年。

FDA于4月25日接收了該藥物的BLA并授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期設(shè)定為2022年第四季度，按照一般優(yōu)先審評程序所需的6個月時間估計，tremelimumab有可能于10月迎來審批決定。這一BLA是基于3期臨床試驗HIMALAYA的最終結(jié)果。在這一試驗中，接受STRIDE給藥方案治療的患者的死亡風險與活性對照組相比降低22%（HR=0.78，96.02% CI，0.65-0.93，p=0.0035）。接近三分之一（31%）的患者生存期超過3年，而活性對照組這一數(shù)值為20%。如果獲得批準，該療法將為晚期肝癌患者提供新的治療方案選擇，從而改善患者的長期生存結(jié)果。

藥物名稱：Tecvayli

公司名稱：楊森

適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤

強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）的Tecvayli是一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的雙特異性抗體，擬用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成人患者。Tecvayli是通過將T細胞募集到表達BCMA的骨髓瘤細胞附近，激發(fā)T細胞殺傷腫瘤細胞的潛在“first-in-class”雙特異性抗體療法，已獲得FDA授予的孤兒藥資格以及突破性療法認定。多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)的第二常見惡性腫瘤，約占血液系統(tǒng)惡性腫瘤的10%。目前它仍然是一種無法治愈的血液癌癥，幾乎所有患者會出現(xiàn)復(fù)發(fā)并且需要接受后續(xù)治療。

1/2期臨床試驗結(jié)果顯示，在165名接受每周皮下注射Tecvayli的RRMM患者中，總緩解率達到63%，值得一提的是，58.8%的患者獲得非常好的部分緩解（VGPR）以上的應(yīng)答，39.4%的患者獲得完全緩解（CR）以上的應(yīng)答。此外，患者的中位緩解持續(xù)時間達到18.4個月，中位無進展生存期為11.3個月，中位總生存期為18.3個月。該藥物的BLA已于2021年12月遞交至FDA，有望于今年第四季度迎來審批決定。如果近期獲批，Tecvayli將成為美國首款獲批治療多發(fā)性骨髓瘤的雙特異性療法，也是首款獲批靶向BCMA的雙特異性抗體，為難治性患者提供了一種“現(xiàn)貨型”治療手段。

藥物名稱：Rebyota

公司名稱：Ferring Pharmaceuticals、Rebiotix

適應(yīng)癥：艱難梭菌感染

Ferring Pharmaceuticals和旗下Rebiotix共同研發(fā)的Rebyota是預(yù)防艱難梭菌感染（CDI）的微生物組療法，它不含任何抗生素，旨在幫助患者恢復(fù)腸道微生物群落。該療法已被美國FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格和突破性療法認定。CDI是一種衰弱性疾病，可以造成嚴重的腹瀉、發(fā)燒、胃痛、食欲下降、惡心、盲腸感染，顯著地影響患者的生活質(zhì)量。據(jù)預(yù)估，約35%的CDI確診者會發(fā)生復(fù)發(fā)，而在經(jīng)歷過第一次CDI復(fù)發(fā)的患者中，有65%的病患會再次產(chǎn)生復(fù)發(fā)。

9月24日，美國FDA的疫苗與相關(guān)生物制品產(chǎn)品咨詢委員會（VRBPAC）成員以13：4的投票結(jié)果，認為Rebyota的臨床數(shù)據(jù)足以支持其所宣稱療效，即可有效減少在18歲以上復(fù)發(fā)性CDI成人病患在接受抗生素治療后的感染復(fù)發(fā)。此外，咨詢委員會亦以12：4的票數(shù)（1票棄權(quán)）支持Rebyota治療的安全性。FDA在審評藥物生物制品許可申請（BLA）時不須遵從咨詢委員會的決定，但這一結(jié)果無疑增加了Rebyota成為首個獲批的微生物組療法的可能性。