為進(jìn)一步減輕急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL)患者治療負(fù)擔(dān),提高臨床治療規(guī)范化,同時(shí)積極為注射用貝林妥歐單抗(倍利妥 )爭(zhēng)取進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄的機(jī)會(huì),百濟(jì)神州近日主動(dòng)調(diào)整貝林妥歐單抗價(jià)格。從12900元/瓶下調(diào)至9615元/瓶, 降幅25.5%。
貝林妥歐單抗是目前全球首個(gè)且唯一的CD3-CD19雙特異性抗體,于2020年12月在國(guó)內(nèi)獲批用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。≧/R B-ALL)。2022年4月,貝林妥歐單抗適應(yīng)癥擴(kuò)大到兒童R/R B-ALL患者,成為目前國(guó)內(nèi)唯一獲批用于兒童R/R-B-ALL患者的免疫治療藥物。
(資料圖)
急性淋巴細(xì)胞白血病容易復(fù)發(fā)
臨床未滿足需求迫切
ALL是一種常見(jiàn)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤,發(fā)病年齡呈雙峰分布,第一個(gè)高峰在5歲左右,第二個(gè)高峰在50歲左右[1]。兒童患者方面,盡管新診斷ALL患兒5年總生存(OS)率達(dá)90%[2],但仍有約20%的患兒會(huì)復(fù)發(fā)[3]。ALL成人患者則大多數(shù)都會(huì)經(jīng)歷復(fù)發(fā),復(fù)發(fā)/難治性(R/R)成年患者中位OS僅為2-6個(gè)月,3-5年OS率低于10%[4],治療現(xiàn)狀不容樂(lè)觀。
目前,化療是臨床ALL治療的常用方案,但療效不夠理想:兒童方面,盡管預(yù)后相對(duì)較好,多藥化療方案仍未能顯著改善復(fù)發(fā)性ALL患兒長(zhǎng)期生存,且臨床緩解率在不同研究中差異較大;此外,傳統(tǒng)化療導(dǎo)致的嚴(yán)重不良事件及遠(yuǎn)期后遺癥,如影響生長(zhǎng)發(fā)育,過(guò)敏性皮炎等,嚴(yán)重影響患兒的生活質(zhì)量。而對(duì)于成人R/R-ALL患者,挽救性化療緩解率較低,生存期、緩解期較短,患者獲益局限。因此,R/R-ALL患者仍有許多未被滿足的治療需求。
機(jī)制獨(dú)特,高效低毒
貝林妥歐單抗帶來(lái)顯著獲益
注射用貝林妥歐單抗是目前全球首個(gè)且唯一的CD3-CD19雙特異性抗體,可以同時(shí)與B細(xì)胞表面的CD19和T細(xì)胞表面的CD3結(jié)合,激活內(nèi)源性T細(xì)胞,導(dǎo)致CD19陽(yáng)性的ALL腫瘤細(xì)胞定向裂解,從而達(dá)到治療ALL的目的。該藥于2014年獲得美國(guó)FDA的“突破性療法”認(rèn)證。在2016年獲得有醫(yī)藥界“諾貝爾獎(jiǎng)”之稱的國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)(Prix Galien Award)“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品”大獎(jiǎng)。
多項(xiàng)研究證明了貝林妥歐單抗在成人與兒童R/R-ALL治療中的可靠療效。貝林妥歐單抗可以快速實(shí)現(xiàn)血液學(xué)緩解,中位治療周期僅1-2個(gè)周期,同時(shí)有效清除微小殘留病灶,為患者移植創(chuàng)造更多機(jī)會(huì),讓患者能夠長(zhǎng)期生存。成人方面,在TOWER研究(一項(xiàng)III期、隨機(jī)對(duì)照、開(kāi)放標(biāo)簽研究)中,評(píng)估了貝林妥歐單抗對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)化療在R/R前體B細(xì)胞ALL 患者中的療效和安全性。結(jié)果顯示,貝林妥歐單抗組中位OS達(dá)到7.7個(gè)月,而化療組為4.0個(gè)月[1]。同時(shí),中國(guó)的III期臨床研究也證實(shí)貝林妥歐單抗在中國(guó)R/R前體B細(xì)胞ALL患者中的良好療效,中位OS達(dá)9.2個(gè)月[5]。兒童方面,歐美多中心Ⅰ/Ⅱ期MT103-205研究[6]率先證實(shí)了貝林妥歐單抗治療R/R B-ALL兒童患者良好的有效性和安全性。在擴(kuò)大性的國(guó)際性研究RIALTO試驗(yàn)[7-10]中,貝林妥歐單抗用于R/R B-ALL兒童患者誘導(dǎo)和鞏固治療中,有59%的患兒在接受貝林妥歐單抗治療的前2個(gè)周期內(nèi)獲得緩解,其中79%(46/58)的患兒獲得MRD緩解,前2個(gè)周期內(nèi)獲得完全緩解(CR)的患者中位無(wú)復(fù)發(fā)生存(RFS)為8.5個(gè)月,所有患者的中位OS為14.6個(gè)月。而登頂美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志(JAMA)的Ⅲ期研究(NCT02393859)證明,與傳統(tǒng)化療相比,貝林妥歐單抗用于高危首次復(fù)發(fā)兒童B-ALL患者鞏固治療1周期,顯著延長(zhǎng)2年無(wú)事件生存(EFS),降低復(fù)發(fā)率 [11]。
國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南一致推薦
鄭州大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉玉峰教授曾指出,基于相關(guān)循證醫(yī)學(xué)證據(jù)中展現(xiàn)的顯著生存獲益和可靠安全性,貝林妥歐單抗也獲得了國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南的一致推薦。目前貝林妥歐單抗單藥或聯(lián)用方案治療R/R B-ALL患者,已先后獲得美國(guó)國(guó)家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)指南[12]以及中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)指南一致推薦[13]。
期待貝林妥歐單抗進(jìn)入醫(yī)保目錄
惠及更多兒童和成人白血病患者
為了能使廣大白血病患者,尤其是白血病患兒,能及時(shí)得到治療,同時(shí)盡可能地減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),作為國(guó)內(nèi)知名的生物技術(shù)企業(yè)之一,百濟(jì)神州在不斷提供安全有效的創(chuàng)新性治療藥物的同時(shí),也一直與多方攜手提高藥物可及性,惠及更多患者。
目前國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整工作已經(jīng)啟動(dòng),兒童用藥保障也是廣受社會(huì)關(guān)注的話題。此次主動(dòng)調(diào)整貝林妥歐單抗價(jià)格,展現(xiàn)出百濟(jì)神州為減輕患者和家庭疾病負(fù)擔(dān)、提升患者治療可及性所做出的積極努力。期待貝林妥歐單抗早日納入醫(yī)保,讓更多白血病患兒和成人患者能夠得到新的治療機(jī)會(huì),延長(zhǎng)生命!
標(biāo)簽: 急性淋巴細(xì)胞白血病 細(xì)胞表面 生物技術(shù)
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