999精品,丝袜综合,大陆老熟妇性,中国老女人AV,亚洲精品国产第一区二区三区

記者季媛媛 上海報道 推進“健康中國”建設(shè)，是為了讓每一個人都能享受到健康紅利，一個都不能少。這其中也包括罕見病患者。雖然罕見病發(fā)病率極低，但患者人數(shù)眾多，罕見病患者在我國已不再“罕見”。

據(jù)弗若斯特沙利文聯(lián)合北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會發(fā)布的《2022中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，全球目前已知的罕見病超過7000種，全球罕見病患者已超過3億，其中我國大約有近2000萬患者與罕見病作斗爭。目前我國2000萬罕見病患者長期面臨著診療用藥方面的挑戰(zhàn)。

(資料圖片)

為鼓勵制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本，近日，財政部、海關(guān)總署、國家稅務(wù)總局、國家藥監(jiān)局等部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于發(fā)布第三批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單的公告》（以下簡稱《清單》）。根據(jù)公告，12月1日起，對清單中的藥品，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅，進口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅。

這背后也意味著，鼓勵罕見病藥物的研發(fā)，實現(xiàn)罕見病患者醫(yī)療保障已經(jīng)成為一大趨勢。然而，殊不知，在完成這一系列工作的當(dāng)下，仍然存在諸多痛點亟待解決。

罕見病不罕見

中國社會科學(xué)院政府管理學(xué)院教授鄭秉文對表示，過去幾年中，在各級政府的推動之下，罕見病用藥保障機制的不斷完善。具體而言：

一方面，在醫(yī)保準(zhǔn)入方面，根據(jù)病痛挑戰(zhàn)基金會數(shù)據(jù)，在第一批罕見病目錄的基礎(chǔ)上，現(xiàn)在罕見病適用癥新藥的一共有87種，涉及到43種罕見病。截至2021年國家醫(yī)保談判之后，58種藥物已經(jīng)納入到國家基本醫(yī)保目錄，覆蓋29種罕見病。但是仍有14種罕見病的29種藥物還沒有納入醫(yī)保，并且絕大多數(shù)是罕見病的高值藥。

另一方面，作為特藥、高值藥、創(chuàng)新藥自由貿(mào)易區(qū)，海南博鰲樂城先行區(qū)也為罕見病的用藥保障機制的完善做了大量的工作。

此外，基本社保目錄得到了擴容。最近這幾年來，商保也出現(xiàn)了較多的創(chuàng)新舉措，例如，6年前的百萬醫(yī)療和三年前惠民保，納入了相當(dāng)一部分罕見病治療藥物。也就是說，在多層次醫(yī)療保障制度體系建設(shè)中，商保對罕見病用藥保障機制的作用也發(fā)揮到了極致。

“近年來，各種罕見病的病友組織、社會組織相繼出現(xiàn)，罕見病籌款、籌資的規(guī)模也是連創(chuàng)新高，特別是網(wǎng)絡(luò)互助在過去的6年時間里也曾發(fā)揮了重要的作用。在過去的2-3年里，盡管網(wǎng)絡(luò)互助的數(shù)量開始減少，主要的網(wǎng)絡(luò)互助平臺開始退出，但是它對罕見病用藥保障機制發(fā)揮的作用應(yīng)該給予肯定。”鄭秉文說。

在推動改善當(dāng)下診痛點時，鼓勵罕見病藥物的研發(fā)也成為一大趨勢。近年來，黨和國家高度重視罕見疾病患者群體，出臺多項政策保障罕見疾病診治和孤兒藥研發(fā)，罕見疾病診療方面取得了長足進步。2015年以來，我國有35個罕見疾病用藥批準(zhǔn)上市，覆蓋17種罕見疾病，已上市罕見疾病用藥67%進入國家醫(yī)保目錄，大大減輕了患者的用藥負擔(dān)。

阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國際業(yè)務(wù)及中國總裁王磊曾在接受記者采訪時也表示，目前，國家針對罕見病立法在征求各方意見，罕見病目錄也在不停更新中，其實也只有不斷的探索，相關(guān)治療藥物才能夠有的放矢的進入相應(yīng)市場，才能夠方便國家對罕見病病種提出對應(yīng)的產(chǎn)業(yè)政策、醫(yī)保政策。不得不說，也只有這樣，國家才能夠更方面推動罕見病在治療方面、分級診療方面或者協(xié)作方面取得進一步的成就。

“中國醫(yī)療改革的不斷深化、罕見病目錄的出臺及診療協(xié)作網(wǎng)的建設(shè)，為中國罕見病防治事業(yè)奠定了基礎(chǔ)。然而僅靠一方實難滿足中國2000多萬罕見病患者的診斷、用藥、支付需求。需要企業(yè)加強自身研發(fā)能力和對外合作，創(chuàng)新具有高臨床價值的罕見病藥物，支持建設(shè)多層次支付保障體系，搭建罕見病診療生態(tài)圈，讓創(chuàng)新的罕見病藥物及診療方案滿足患者未盡之需。”王磊說。

深陷“三座大山”

但罕見病藥物研發(fā)存在患者招募難、開發(fā)風(fēng)險大、市場規(guī)模小等一系列困難，基本上不具備經(jīng)濟可行性。針對這一科學(xué)上有意義、市場上有需要、但實際上很難賺到錢的難題，須研究制定符合罕見疾病規(guī)律的特殊政策。鼓勵企業(yè)研發(fā)罕見病治療藥物，是解決罕見病有藥可用的關(guān)鍵。

要推動罕見病藥物的研發(fā)，也需要解決一些現(xiàn)有的問題。有業(yè)內(nèi)人士指出，需要在以下四方面予以改善：

一是加快審批。很多罕見病藥物進入中國的速度在大大加快，需要堅持做下去。

二是要鼓勵研發(fā)。由于罕見病患者人數(shù)少，大部分罕見病都是缺醫(yī)少藥，很多罕見病還需要終身用藥，罕見病患者是很痛苦的，所以研發(fā)方面要鼓勵。全球已知罕見病有7000多種，僅5%有明確的治療方案。這方面需要集中社會力量、科學(xué)界力量、研發(fā)力量，藥物研發(fā)公司要愿意開發(fā)罕見病藥物，所以在產(chǎn)業(yè)政策上的鼓勵還需要做。

三是改善患者支付。與研發(fā)出一個幾百萬人、幾千萬人需要的藥物不同，由于罕見病患者人數(shù)少，藥物的生產(chǎn)成本和研發(fā)成本很高，所以單價會高。在醫(yī)保基金支付方面，可以單設(shè)罕見病專項等等；不能把罕見病藥物談判跟普通藥物談判放在一起，這也需要國家在政策上做出扶持。整個社會慈善，包括商保都要加入進來。

四是聚焦罕見病診斷。罕見病的診斷不容易，罕見病三個字概括了幾千種病，數(shù)字背后對于普通患者和基層醫(yī)生來講都是疑難雜癥。幾千種罕見病，背后可能是幾百萬罕見病患者。所以應(yīng)當(dāng)考慮怎么組建罕見病疾病登記、診斷、治療網(wǎng)絡(luò)，建立罕見病專病中心或醫(yī)學(xué)中心。把罕見病患者通過登記、診斷、咨詢方式轉(zhuǎn)診匯集到專項罕見病中心，從而得到最快診斷和最好治療。

五是更新優(yōu)化罕見病目錄。目前只有幾百種罕見病在目錄中，但此類疾病有幾千種，所以罕見病種類要更新。

除此之外，罕見病用藥保障機制也存在看病難、治療貴、供應(yīng)不足的問題。鄭秉文指出，在看病難方面，由于罕見病的臨床病狀復(fù)雜，病例又很少，病情的精準(zhǔn)診斷是很難，漏診的現(xiàn)象時有發(fā)生。同時，我國罕見病的診療資源分布不均勻，優(yōu)質(zhì)診療資源大多集中在發(fā)達地區(qū)、中心城市，偏遠地區(qū)、二三線城市罕見病優(yōu)質(zhì)資源較少，相關(guān)醫(yī)療體系對罕見病的認(rèn)知程度很低，具備罕見病診療能力的臨床醫(yī)生也是十分短缺。

在治療貴方面，即使患者經(jīng)歷了多年的輾轉(zhuǎn)就醫(yī)終于實現(xiàn)確診，罕見病患者仍然會面臨著用藥的困境，這也是罕見病患者面對的最大的困難。罕見病藥物的可及性問題一直以來是患者群體極為關(guān)注的議題之一，目前仍有許多患者面臨無藥可治、無藥可用、因病致貧、因病返貧等困局，亟待社會關(guān)注和支持。

在供應(yīng)不足方面，由于國內(nèi)特醫(yī)食品供應(yīng)不足，市場準(zhǔn)入壁壘較高。每一種特殊人群，每一種疾病，每一種臨床需求所需要的營養(yǎng)成分都完全不同，只有精準(zhǔn)應(yīng)用對癥的特醫(yī)食品才能夠輔助臨場治療，在對于罕見病人群而言，這類特醫(yī)食品的供應(yīng)仍存在諸多不足。

這也意味著，為了保障罕見病患者的全方位需求，需制定更多符合罕見疾病規(guī)律的特殊政策。

破局罕見病保障

罕見病保障需要政府部門、醫(yī)藥企業(yè)、商保公司、民間慈善、病友的組織等多元化支持，這也要求支付模式需要多元化，需要不同的參與主體共同探索，通過創(chuàng)新的手段完善支付體系。

然而，這背后也存在諸多難點亟待解決，例如，如何才能動員現(xiàn)有社會資源，挖掘潛在社會資源，更好的實現(xiàn)罕見病患者醫(yī)療保障？

實際上，為了保障更多患者實現(xiàn)藥物可及，打破百萬天價藥的用藥難題，在2021年，高達70萬元/針的治療脊髓型肌萎縮癥藥物諾西那生鈉注射通過談判大幅降價進入基本醫(yī)保目錄，為高值罕見病用藥的醫(yī)保準(zhǔn)入打開了一條路徑，大幅降低患者負擔(dān)。但罕見病的病種繁多，對確診人數(shù)在百人數(shù)量級的超罕見病能否采用“一刀切”的方式進入醫(yī)保，眼下也備受業(yè)內(nèi)人士的關(guān)注和思考。

上述業(yè)內(nèi)人士分析認(rèn)為，罕見病需要打造專項談判、全國準(zhǔn)入、省級統(tǒng)籌、專項基金、量價掛鉤和風(fēng)險共擔(dān)的模式，而這樣一種模式是在總結(jié)了過去的地方經(jīng)驗基礎(chǔ)上，探索出的一條針對罕見病，尤其是特別困難的罕見病用藥保障機制，這不是個別的產(chǎn)品突破，而是一種機制或者制度的突破。

據(jù)記者了解，在浙江、江蘇等地，采取的是專項基金模式。具體而言，以江蘇省為例，去年7月，包括戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥IV型等超罕見病病種被納入了江蘇省醫(yī)保報銷范圍。符合條件者最高可獲得90%的報銷比例，大大減輕了患者和家庭的用藥負擔(dān)；在山東，也在國家基本醫(yī)保目錄之外，采取的是大病保險，配合惠民保、商保、企業(yè)援助，也就是1+N多層次保障模式，探索實行了針對罕見病患者的特殊用藥保障制度。而現(xiàn)在要做的事，總結(jié)地方經(jīng)驗，嘗試推向全國。

此外，鄭秉文建議，可以設(shè)立罕見病種子基金解決“高值孤兒藥”可及性難題。該基金可以代表政府踐行、引領(lǐng)、多方支付，同時成為引導(dǎo)和動員社會資源的平臺和機制。

“罕見病種子基金的資金來源和機制建立是利用城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險基金投資體制改革存在的窗口期，在統(tǒng)籌基金還沒有實現(xiàn)市場化投資之前，每年從統(tǒng)籌基金中借支一部分，僅是統(tǒng)籌基金委托給全國社保基金理事會進行投資，將本金和利息退回給各省統(tǒng)籌單位后，留下的投資收益作為罕見病種子基金的初始資本，建立中華罕見病的種子基金，并讓它獨立進行運營，拿出投資收益的一部分用于罕見病用藥的保證機制?！编嵄恼f，罕見病種子基金的本質(zhì)在于，初始資本源自制度套利，指運用不同制度運行之間的差異性獲益的行為和結(jié)果。

具體是指，假定醫(yī)保基金，現(xiàn)行銀行存款的增值保值制度運行到2027年，也就是假定就現(xiàn)在存款的方式運行5年，到2027年，有未來5年的時間窗口期。而罕見病種子基金法人機構(gòu)與全國社?；鹄硎聲暮炇鸷贤谖迥昶?，期滿后正好可以與全國范圍內(nèi)的醫(yī)保基金市場化投資體制改革相銜接。

“如果未來的窗口期是十年，那罕見病種子基金的初始資本比現(xiàn)在還要多一倍以上，那時候每年的利息將要超過五百億?！编嵄恼f，在該模式之下，醫(yī)保基金不會受到一分錢的損失，醫(yī)?；鹂梢员Ｈ瑧?yīng)該獲得的利息收入會完全得到了回報。在此模式的推動之下，終究有一天，罕見病種子基金將要覆蓋全國的所有的罕見病。