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(相關(guān)資料圖)

GenSight Biologics今日公布其基因療法Lumevoq（GS010）在萊伯遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者的5年追蹤報(bào)告。數(shù)據(jù)分析顯示，患者在接受這一次性的基因療法后，其視力呈現(xiàn)持續(xù)的進(jìn)步，并與那些未接受治療患者的視力變化趨勢(shì)相比，呈現(xiàn)顯著的差異。

LHON是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，主要由線粒體基因突變引起，會(huì)導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的永久性視力喪失。95%的LHON患者攜帶的基因突變出現(xiàn)在ND1，ND4和ND6基因上，而ND4基因突變是導(dǎo)致大多數(shù)LHON病例的原因。

Lumevoq是一種利用腺相關(guān)病毒（AAV）2載體遞送正常人類線粒體ND4基因的基因療法，而且AAV2載體攜帶的ND4基因帶有特定線粒體靶向序列（MTS），可以促進(jìn)蛋白在線粒體中的表達(dá)。目前歐洲藥品管理局（EMA）正在審評(píng)Lumevoq的上市許可申請(qǐng)（MAA），人用藥品委員會(huì)（CHMP）的審評(píng)結(jié)果預(yù)計(jì)會(huì)在2023年第3季度公布。

這次公布的RESTORE（CLIN06）長(zhǎng)期追蹤研究包含了參與RESCUE與REVERSE兩項(xiàng)關(guān)鍵臨床3期試驗(yàn)的患者。共有55位患者完成此追蹤研究。所有由于ND4線粒體基因突變的LHON患者，皆在一只眼睛接受過(guò)一次Lumevoq玻璃體內(nèi)注射治療，而在另一只眼睛接受假性注射。

在第5年對(duì)緩解者的分析顯示，大部分的患者的最佳校正視力（BCVA）獲得改善。有71.0%的RESTORE參與者在第5年，與視力最底點(diǎn)（nadir）相較，達(dá)到具有臨床意義的恢復(fù)。在5年的追蹤期當(dāng)中，此療法亦顯示與之前一致的良好耐受性，在以Lumevoq治療的眼睛當(dāng)中沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，沒(méi)有因?yàn)檠劬ο嚓P(guān)事件造成病患退出研究，亦沒(méi)有出現(xiàn)系統(tǒng)性的嚴(yán)重不良反應(yīng)。

“目前的數(shù)據(jù)顯示Lumevoq具有持續(xù)性的療效以及良好的安全性。這與許多臨床專家所認(rèn)為基因療法的效果并不會(huì)在注射后逐漸消失一致，”GenSight的首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)agali Taiel博士說(shuō)道，“我們對(duì)可以為病患帶來(lái)更多益處有了更多的信心，GenSight團(tuán)隊(duì)會(huì)全力將我們的療法以最快、最安全的方式帶給患者?！?/p>