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基因療法為治療罕見病帶來新機(jī)會(huì),動(dòng)輒百萬元的“天價(jià)”難題如何破解
發(fā)布時(shí)間:2023-06-01 22:10:16 文章來源:華夏時(shí)報(bào)
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“基因治療主要模式分為兩種,一個(gè)是基因載體,一個(gè)是細(xì)胞治療,CAR-T是細(xì)胞與基因治療的一種,全球最昂貴的一款藥Hemgenix,每劑350萬美元,同樣是由CSL Behring和uniQure開發(fā)的一款基于腺相關(guān)病毒5(AAV5)的基因療法,用于治療血友病B患者”。

在第七屆高瓴HCare全球健康產(chǎn)業(yè)峰會(huì)暨妙佑醫(yī)療國際(Mayo Clinic)醫(yī)療峰會(huì)的細(xì)胞與基因治療前沿論壇上,中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血液學(xué)研究所副所院長張磊介紹了當(dāng)前國內(nèi)基因治療的現(xiàn)狀與未來。


(資料圖)

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院教授邱錄貴在會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)同樣指出,目前CAR-T產(chǎn)業(yè)在中國的研發(fā)進(jìn)度跟歐美國家是齊頭并進(jìn)的態(tài)勢(shì)。

新療法創(chuàng)造千億元市值

據(jù)張磊介紹,基因這個(gè)概念是在100多年前提出來的,當(dāng)時(shí)認(rèn)為基因就是人類的編碼,編碼出現(xiàn)問題的話一般分為兩種,一個(gè)是遺傳性疾病,另一種就是腫瘤疾病,如何把錯(cuò)誤的編碼修正,就是基因治療在當(dāng)時(shí)的概念。20世紀(jì)80年代開始,基因治療產(chǎn)品越來越多,市場(chǎng)也越來越大,目前已經(jīng)達(dá)到近千億市值的治療市場(chǎng)。

近年來基因療法的出現(xiàn),更是為很多此前難以治愈的疾病帶來了新的機(jī)會(huì)。

血友病是一種因?yàn)槟蜃赢惓6鸬某鲅约膊?,突出表現(xiàn)就是身體各個(gè)部位易出血、難止血。因?yàn)槟δ苷系K,稍有不慎便出血不止,因此血友病患者被形象地稱為“玻璃人”。

血友病是一個(gè)終身性疾病,目前只能通過醫(yī)學(xué)干預(yù)以防止大出血維持生命,無法治愈,在國內(nèi)曾一度陷入“無藥可用”的盲區(qū)。Mayo Clinic血友病治療中心主任Rajiv K Pruthi博士介紹了血友病研究的前沿進(jìn)展。他提到,基因治療能減少患者因子的注射次數(shù)以及使用血液產(chǎn)品帶來的感染風(fēng)險(xiǎn),是一種未來的研究目標(biāo),血友病的治療正在向基因療法不斷邁進(jìn)。

2022年底,F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)了一次性基因療法Hemgenix上市,用于治療18歲及以上血友病B患者,這也是FDA批準(zhǔn)的首款治療血友病B成人患者的基因療法。

多發(fā)性骨髓瘤也是常見的血液腫瘤的一種,目前在我國發(fā)病率大約在十萬分之二,預(yù)計(jì)患病人群數(shù)超過10萬人,隨著細(xì)胞與基因治療的出現(xiàn),從之前的中位生存期兩到三年演變到現(xiàn)在中位生存期八到十年,治療進(jìn)展非常迅速。

對(duì)于國內(nèi)CAR-T細(xì)胞治療整體發(fā)展情況,邱錄貴表示,無論從整個(gè)CAR-T治療的布局,還是靶點(diǎn)的開發(fā),臨床研究數(shù)量和學(xué)術(shù)文章發(fā)表情況來看,中國在CAR-T領(lǐng)域的實(shí)力都不容小覷。邱錄貴提出,總體來看國內(nèi)在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域在細(xì)胞免疫治療方面跟國際研發(fā)進(jìn)展并駕齊驅(qū),但在雙靶點(diǎn)抗體和ADC15的開發(fā)落后美國三到五年左右的時(shí)間,國內(nèi)在多發(fā)性骨髓瘤治療領(lǐng)域的藥物可及性越來越高,跟歐美國家的差距正在縮小,為復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤提供了更好的臨床選擇和更多的臨床獲益。

提高可及性需攻克“天價(jià)”門檻

細(xì)胞與基因療法正在開創(chuàng)一個(gè)疾病領(lǐng)域的新賽道,但同樣不容忽視的是,無論是國內(nèi)還是國外,相關(guān)產(chǎn)品的上市往往伴隨著“天價(jià)”的標(biāo)簽。

北京大學(xué)第三醫(yī)院血液科主任景紅梅表示,目前已上市CAR-T產(chǎn)品中位隨訪4年OS是44%,對(duì)于病人來說是非常好的效果,但目前國內(nèi)已上市產(chǎn)品都在120萬元左右,對(duì)很多病人的經(jīng)濟(jì)實(shí)力是個(gè)考驗(yàn)。

目前世界上最貴的藥品top 10中有一半屬于細(xì)胞和基因療法,這一方面是由于其開發(fā)成本耗資巨大,另外其治療過程中各方面的成本也較為昂貴,如何提高細(xì)胞與基因療法的可及性,也是醫(yī)療圈科學(xué)家和產(chǎn)業(yè)從業(yè)者面臨的重要問題。

“貴”不僅僅是國內(nèi)對(duì)于細(xì)胞療法的評(píng)價(jià),Mayo Clinic腫瘤以及血液病專家Grzegorz S.Nowakowski,MD同樣表示,美國的醫(yī)生對(duì)于CAR-T類產(chǎn)品同樣覺得“壓力山大”,因?yàn)楸kU(xiǎn)公司也會(huì)施加壓力。不過現(xiàn)在美國很多藥企有一些患者支持的項(xiàng)目,會(huì)提供醫(yī)保報(bào)銷部分之外的患者援助資金。

一位醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者對(duì)《》記者表示,對(duì)于CAR-T這類單價(jià)比較高的產(chǎn)品,國外有些藥企會(huì)采用按療效付費(fèi)的方式,例如承諾患者如果達(dá)不到治療效果則退還一定比例的治療費(fèi)用,還有些企業(yè)則會(huì)采取設(shè)立針對(duì)某一病種的基金來減輕患者負(fù)擔(dān),國內(nèi)近兩年來很多地區(qū)的惠民保也把CAR-T列入了承保范圍內(nèi)。

此外,中國楊森、馴鹿等公司帶來的多款CAR-T產(chǎn)品正在上市路上,這有可能會(huì)對(duì)當(dāng)前市場(chǎng)價(jià)格產(chǎn)生一定影響。

價(jià)格之外,大眾往往更容易被CAR-T類產(chǎn)品的“一針見效”所折服,而忽視了其安全性和成功率的問題。景紅梅強(qiáng)調(diào),并不是所有的病人都能成功制備出CAR-T,一方面是因?yàn)橛行┎∪嗽诮邮芰撕芏嗑€的治療后,沒有足夠好的T細(xì)胞,另一方面有些病人在疾病的中末期病情惡化速度非常快,細(xì)胞制備出來了,可是疾病進(jìn)展非???,也沒有特別好的機(jī)會(huì),所以我們現(xiàn)在也在探索在哪個(gè)時(shí)間點(diǎn)介入CAR-T的治療能夠給病人帶來最大的收益,這是最重要的問題。對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤的病人來講,景紅梅團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)大概有10%左右的病人不能成功地制備或者不能成功地回輸。

Grzegorz S.Nowakowski,MD同樣是FDA的兼職審評(píng)專家,在全球第一個(gè)CAR-T細(xì)胞療法上市時(shí)投了贊成票,他提到,對(duì)于CAR-T類產(chǎn)品的上市要求,F(xiàn)DA關(guān)注的是整體性,例如對(duì)患者的風(fēng)險(xiǎn)必須要和疾病的嚴(yán)重程度相匹配,現(xiàn)在臨床試驗(yàn)需要先保證安全性再保證療效,F(xiàn)DA不會(huì)只看一個(gè)指標(biāo),關(guān)于藥品相關(guān)性的研究,藥品的科學(xué)信息,都會(huì)是FDA考慮得部分。

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