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(資料圖片僅供參考)

再有一個(gè)罕見病創(chuàng)新藥艾滿欣 （利司撲蘭口服溶液用散）進(jìn)入醫(yī)保，用于治療2月齡及以上脊髓性肌萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱“SMA”）患者。此次納入醫(yī)保是各方合力為SMA患者和家庭減負(fù)紓困的又一重要里程碑，將帶動(dòng)中國(guó)SMA整體診療水平和全病程管理的發(fā)展與完善。

脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，發(fā)病率為存活新生兒中1／10000，每年國(guó)內(nèi)新增約1000例SMA患者；約80%的患者會(huì)在出生后18個(gè)月內(nèi)起病，病情的進(jìn)展可導(dǎo)致全身多系統(tǒng)異常。重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，多數(shù)會(huì)在2歲內(nèi)夭折。由于社會(huì)對(duì)疾病整體認(rèn)知的缺乏，SMA患者與家庭一直以來面臨著確診難、確診時(shí)間長(zhǎng)的問題；加之罕見病藥物的使用者少、研發(fā)成本高、難度大，治療方式極為有限、可支付性低的困境也長(zhǎng)期存在。因此，更多療效確切、使用便利的藥物能夠被納入醫(yī)保是許多SMA患者及家庭的迫切愿望。

自2020年8月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)以來，艾滿欣 目前已在全球超過80個(gè)國(guó)家獲批，數(shù)千名患者在真實(shí)世界中接受了該藥的治療，其有效性及安全性得到廣泛證實(shí)。作為首個(gè)靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物，它可穿透血腦屏障，分布于中樞和外周組織，全身性增加SMN蛋白水平。研究結(jié)果顯示，艾滿欣 治療后的1型SMA患者生存率較之自然史顯著提高，實(shí)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)里程碑，呼吸和吞咽功能獲得改善；2型和3型SMA患者用藥后運(yùn)動(dòng)功能及生活獨(dú)立性獲得改善。其突破性的口服給藥方式，使得患者可進(jìn)行居家治療，無需住院、接受侵入性手術(shù)或同時(shí)使用其它藥物，這不僅提高了患者用藥的依從性，也減輕了醫(yī)院的公共醫(yī)療資源壓力。同時(shí)，艾滿欣 階梯劑量給藥的使用方式進(jìn)一步減少了低齡患者的用藥負(fù)擔(dān)，有助于推動(dòng)盡早治療。

“利司撲蘭將我國(guó)SMA治療帶入了‘口服時(shí)代’，其進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄將大大提高創(chuàng)新療法的可及性，減輕患者與其家庭的負(fù)擔(dān)，為現(xiàn)有的臨床治療方案提供了重要補(bǔ)充，彌補(bǔ)了現(xiàn)有目錄內(nèi)藥物的局限性，尤其對(duì)長(zhǎng)期面臨‘缺醫(yī)少藥’困境的許多SMA家庭來說，創(chuàng)新藥物的可及也意味著‘生命希望’的可及?！睆?fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝表示。