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將干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，修復(fù)或替代受損細(xì)胞或組織，從而達(dá)到治療目的，這項前沿技術(shù)正在臨床上不斷地探索、更新。9月8日，北京干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究院(以下簡稱“干細(xì)胞研究院”)執(zhí)行院長胡寶洋研究員告訴記者，目前干細(xì)胞研究院支撐了14項干細(xì)胞臨床研究和注冊臨床試驗，適應(yīng)癥包括帕金森病、干性年齡相關(guān)性黃斑變性等。干細(xì)胞研究院是近年來北京市先后設(shè)立的若干新型研發(fā)機(jī)構(gòu)之一。作為科技創(chuàng)新中心，北京市積極圍繞完善科研體制機(jī)制、激發(fā)人員創(chuàng)新活力、下放科研自主權(quán)，出臺了《北京市支持建設(shè)世界一流新型研發(fā)機(jī)構(gòu)實(shí)施辦法(試行)》，這些新型研發(fā)機(jī)構(gòu)在原始創(chuàng)新和突破關(guān)鍵核心技術(shù)、引進(jìn)和培養(yǎng)高水平人才方面取得了明顯進(jìn)展和成效。

支撐14項干細(xì)胞臨床研究、注冊臨床試驗

帕金森治療、干性年齡相關(guān)性黃斑變性治療、半月板損傷治療……干細(xì)胞作為新的治療手段在臨床研究中不斷地探索、不斷地更新。作為“國家隊”，干細(xì)胞研究院是由北京市人民政府和中國科學(xué)院共建的新型研發(fā)機(jī)構(gòu)。

(資料圖片)

截至2022年7月1日，依托中國科學(xué)院干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)新院前期研究進(jìn)展，基于人胚干細(xì)胞研發(fā)出M細(xì)胞、視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞、神經(jīng)前體細(xì)胞等多種細(xì)胞產(chǎn)品，干細(xì)胞研究院支撐了14項干細(xì)胞臨床研究和注冊臨床試驗，適應(yīng)癥包括帕金森病、干性年齡相關(guān)性黃斑變性、半月板損傷、中重度宮腔粘連、原發(fā)性卵巢功能不全、新型冠狀病毒肺炎致呼吸窘迫綜合征和肺纖維化等，在國際上有重要影響。

據(jù)了解，干細(xì)胞是一類可以自我更新、具有多向分化潛能的細(xì)胞，能產(chǎn)生構(gòu)成機(jī)體的各種細(xì)胞類型。根據(jù)細(xì)胞來源不同，干細(xì)胞可以分為胚干細(xì)胞、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞和成體干細(xì)胞。其中，胚干細(xì)胞是源自早期胚胎中內(nèi)細(xì)胞團(tuán)的初始未分化細(xì)胞，可在體外“無限制地”自我更新，并且具有向三胚層細(xì)胞分化潛能的干細(xì)胞。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞是通過細(xì)胞重編程技術(shù)人工誘導(dǎo)獲得的，具有類似于胚胎干細(xì)胞特性的干細(xì)胞。成體干細(xì)胞是位于各種組織中末分化的干細(xì)胞。

從一個種子細(xì)胞，變成億萬個功能細(xì)胞。干細(xì)胞治療是將干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，修復(fù)或替代受損細(xì)胞或組織，從而達(dá)到治療目的的一種方式。

干細(xì)胞在幾類疾病的治療上具有優(yōu)勢，比如由于年齡原因?qū)е碌耐诵行约膊?。以帕金森病為例，利用人胚干?xì)胞可以在體外定向誘導(dǎo)為神經(jīng)干細(xì)胞，最終獲得高純度的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞。這些細(xì)胞被移植到帕金森動物模型中，會在體內(nèi)進(jìn)一步分化、成熟，替代體內(nèi)缺失的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，在移植部位產(chǎn)生多巴胺，減緩帕金森癥狀。在動物模型上充分驗證其安全性和有效性后，啟動了相應(yīng)臨床研究。

胡寶洋介紹稱，面向人民生命健康，干細(xì)胞研究院通過原創(chuàng)產(chǎn)出，在干細(xì)胞治療、基因治療、免疫細(xì)胞治療方面擁有最底層的一些技術(shù)開發(fā)，包括基因編輯、染色體融合等合成生物學(xué)里的一些重要技術(shù)，在這些技術(shù)轉(zhuǎn)化過程中，干細(xì)胞研究院也取得了不少進(jìn)展。

攻關(guān)類腦與腦機(jī)接口、共性技術(shù)平臺

人類包括語言、思想等在內(nèi)的活動源于大腦。用北京腦科學(xué)與類腦研究中心(以下簡稱“腦中心”)高級研究員趙瑚的話來說，“無論生命科學(xué)多么發(fā)達(dá)，在所有的身體器官里，大腦實(shí)際上是我們最不了解的一個器官”。

腦中心正在做的工作就是攀這座“高山”。2018年3月，由北京市政府聯(lián)合中國科學(xué)院、北京大學(xué)、清華大學(xué)、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院等單位共同建設(shè)的新型研發(fā)機(jī)構(gòu)——腦中心正式掛牌，首都醫(yī)科大學(xué)校長、北京大學(xué)終身講席教授饒毅和北京生命科學(xué)研究所資深研究員、清華大學(xué)教授羅敏敏擔(dān)任中心聯(lián)合主任。腦中心重點(diǎn)圍繞認(rèn)腦認(rèn)知基本原理解析、認(rèn)知障礙相關(guān)重大疾病、類腦與腦機(jī)接口、共性技術(shù)平臺和資源庫建設(shè)開展攻關(guān)。

“大腦的功能取決于非常復(fù)雜的神經(jīng)網(wǎng)，一個神經(jīng)元會發(fā)出很細(xì)很細(xì)的軸突。每一個神經(jīng)元就像一個cpu的計算單位，它發(fā)出一個電線，一個電纜與其他cpu形成非常復(fù)雜的聯(lián)系結(jié)構(gòu)。要研究機(jī)制，研究學(xué)習(xí)技藝的根本就是要先知道這些神經(jīng)元互相是怎么連接的，這就是連接圖譜所干的事情?！壁w瑚說道。

在科研方面，腦中心已經(jīng)取得了多項研究成果。其中，柳昀哲實(shí)驗室在《自然評論.神經(jīng)科學(xué)》(Nature Reviews Neuroscience)上發(fā)表長篇綜述“Decoding cognition from spontaneous neural activity”，系統(tǒng)整合近年來課題組在神經(jīng)活動解碼方面的突出貢獻(xiàn)，并提出表征富集理論(representation-rich)。該理論基于大腦神經(jīng)信號對于刺激的表征在任務(wù)誘發(fā)和自發(fā)活動下相似的假設(shè)，將任務(wù)誘發(fā)時的神經(jīng)信號作為特征，解碼自發(fā)神經(jīng)活動背后的功能意義?；诒碚鞲患碚?，一般采用高時間采樣率的腦電信號與腦磁圖信號采集神經(jīng)表征信息作為任務(wù)誘發(fā)的神經(jīng)活動，并采用多導(dǎo)的數(shù)據(jù)作為特征訓(xùn)練分類器，以便在自發(fā)神經(jīng)信號中進(jìn)行解碼。未來采用表征富集理論，對睡眠和靜息態(tài)的自發(fā)神經(jīng)活動進(jìn)行解碼，將為進(jìn)一步理解疾病、發(fā)育及教育提供有力支持。記者姚倩