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“很多藥企沒有進入中國的主要原因是缺少判斷中國市場的信息和數(shù)據(jù)，從這個角度來看，其實博鰲樂城提供了一個契機，讓藥企可以用非常低的成本進行嘗試和試錯，先落地看一看中國的市場怎么樣?！?/p>

(資料圖片)

記者武瑛港北京報道“全球獲批的唯一一款軟骨發(fā)育不全藥物在博鰲樂城先行使用有重要意義，因為只有讓罕見病藥品先進入中國，才能有后續(xù)的一系列進展。我們有幸協(xié)助瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院完成這款藥物在國內的落地應用，花了半年很值得。畢竟藥品在樂城落地，就增加了在中國上市的可能性，至少醫(yī)院診療也有了可參照的依據(jù)，如果還能促進多層次支付體系的建立，那就有可能讓更多患者用得起藥?！苯眨呱篮币姴№椖控撠熑私邮懿稍L時說道。

據(jù)了解，近期5名平均年齡為5.8歲的軟骨發(fā)育不全的患兒在博鰲樂城瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院(博鰲研究型醫(yī)院)成功接受了伏索利肽(Vosoritide)注射治療，他們是該藥落地中國的首批受益者。

先天性軟骨發(fā)育不全是一種發(fā)病率約為1/17000-1/28000的罕見病，屬于常染色體顯性遺傳疾病?；颊邥霈F(xiàn)嚴重的身材矮小，頭顱較軀干大，四肢短小，與身高不成比例。未經(jīng)治療的患兒成年后平均身高＜3250px，且80%以上的軟骨發(fā)育不全患兒存在不同程度的并發(fā)癥，如肥胖、高血壓、腦積水、限制性肺疾病、中耳功能異常等，嚴重影響生活質量。

軟骨發(fā)育不全的最佳治療時機需趕在生長板閉合前用藥，錯過這一生長發(fā)育的黃金階段后，藥物的幫助也很有限。而伏索利肽是目前全球獲批的唯一一款用于軟骨發(fā)育不全的治療藥物，由藥企BioMarin研發(fā)，2021年8月于歐洲上市，同年11月在美國上市。

根據(jù)“瑞金海南醫(yī)院”官微信息，上述5位患兒可在國內使用伏索利肽，得益于樂城先行區(qū)雙“國九條”優(yōu)惠政策，讓國內軟骨發(fā)育不全患者可在博鰲樂城、瑞金海南醫(yī)院實現(xiàn)新藥械“國際三同步”，申請使用伏索利肽。低成本“試水”的契機

2019年9月，國家四部門聯(lián)合印發(fā)《關于支持建設博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實施方案》(以下簡稱《實施方案》)，推動樂城先行區(qū)在醫(yī)療醫(yī)藥領域的“先行先試”改革和開放。

《實施方案》出臺前，在樂城先行區(qū)使用的未在國內上市的創(chuàng)新藥械只有14種，但截至2022年3月底，樂城先行區(qū)已引進200種未在國內上市創(chuàng)新藥械臨床使用，成為國際創(chuàng)新藥械率先進入中國市場的最主要通道。

其中罕見病是樂城先行區(qū)重點引進的藥物類別，2020年6月10日，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)就已正式發(fā)布罕見病藥品引進清單，覆蓋42種罕見病的48種藥物，屬于國內首次大規(guī)模引進國際先進的罕見病藥物，為中國2000萬罕見病人帶來希望。

進入2022年以來，除了治療軟骨發(fā)育不全的伏索利肽，還有再鼎醫(yī)藥治療重癥肌無力的FcRn拮抗劑、Mirum公司/北?？党芍委煱⒗芾锞C合征的ASBT抑制劑等藥物，均已落地博鰲樂城。

七色堇項目負責人告訴，樂城先行區(qū)“雙國九條”優(yōu)惠政策對罕見病患者有重要意義，十分契合罕見病領域的需求，因為罕見病治療的困難之處在于國外有很多臨床有效的藥品由于種種原因并未在國內上市。

因為企業(yè)是否讓藥品上市，第一考量要素肯定是銷售額，企業(yè)并非慈善機構，對藥企來說任何行為都會帶來成本。

根據(jù)艾昆緯數(shù)據(jù)，目前我國獲批上市罕見病藥物與歐盟首次獲批時間相比，即使是通過優(yōu)先審評審批，上市時間仍滯后平均約9.5年。

有業(yè)內人士進一步表示，如果某罕見病藥物治療費每年上百萬，企業(yè)就會考慮中國市場中有多少患者能承擔這一價格。但罕見病患者本身就數(shù)量較少，如果還要求有較強的經(jīng)濟承受能力，那么市場容量可能就更小了，而且在中國包括罕見病在內的很多疾病都缺少流調數(shù)據(jù)，在這樣的情況下，藥企就可能會作出更保守的選擇，不在中國上市。

“很多藥企沒有進入中國的主要原因是缺少判斷中國市場的信息和數(shù)據(jù)，從這個角度來看，其實博鰲樂城提供了一個契機，讓藥企可以用非常低的成本進行嘗試和試錯，先落地看一看中國的市場怎么樣，如果落地后真的有一定數(shù)量的患者開始用或用得起這一藥品，也許企業(yè)就會重新評估中國市場，同時意味著中國患者多了一線希望?！?/p>

據(jù)了解，近年來罕見病市場持續(xù)升溫，根據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，全球罕見病藥物市場規(guī)模將由2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年復合增長率高達11%。

相比之下，2020年中國孤兒藥市場規(guī)模約為13億美元，約占全球孤兒藥市場規(guī)模的1%。預計到2030年，中國孤兒藥市場規(guī)模將達到259億美元，在全球孤兒藥市場規(guī)模占比約7%。

另外與普通藥物相比，罕見病藥物的上市與推廣可能成本更高。據(jù)麥肯錫分析，一般來說，大公司推出罕見病治療藥物時，往往是該藥物首次進入相關治療領域，因此很可能既缺乏疾病方面的專業(yè)知識，又缺乏對相關衛(wèi)生體系和患者疾病歷程的深入了解。加之病情罕見，上市團隊很少能找到參照物，從中吸取經(jīng)驗教訓。

而且罕見病藥物成功上市的公司需要在四個方面表現(xiàn)突出：第一，對罕見病社群的投入巨大，此類社群的支持非常關鍵；第二，利用創(chuàng)新方法發(fā)現(xiàn)目標患者；第三，采用策略性方法提高藥品可及性；第四，幫助患者及其護理人員走通醫(yī)療體系的繁復流程，以確保用藥。

畢馬威相關分析也顯示，罕見病產(chǎn)品的推廣不僅僅要求企業(yè)掌握一個完全陌生的疾病和產(chǎn)品，還對疾病認知推廣、診療能力提升、患者支持、藥品準入、保障落實等綜合能力有極高要求。罕見病產(chǎn)品的成功上市，要求產(chǎn)品團隊承擔從研發(fā)、就診、診斷、治療、隨訪過程中的多樣職責，需要一人多能的“超級團隊”。帶藥離院量能否增加？

除了藥物問題，罕見病診療還面臨著患者對疾病了解不足和診斷難的問題。

首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院神經(jīng)外科主任醫(yī)師、中日友好醫(yī)院神經(jīng)外科副主任吳浩曾告訴記者，目前各層面對罕見病重視度還不夠，很多罕見病患者不知道去哪里看病，所以需要加強對罕見病的科普宣傳，但是還有一些醫(yī)院不知道如何診斷和治療，而且國內外罕見病相關資料較少，所以醫(yī)生的治療方法可能不是學來的，而是在治療過程中不斷總結，用自己的經(jīng)驗推陳出新得到的。

根據(jù)相關研究數(shù)據(jù)，目前國內罕見病的診斷周期為5～30年，絕大多數(shù)罕見病患者在確診前平均要尋找5～10名醫(yī)師就診，誤診率高達44%～65%。

一位業(yè)內人士告訴，其實上述問題一定程度上也與藥品問題有關。“患者和醫(yī)生都需要進一步了解罕見病，很多時候不是他們不愿意了解，而是就算了解了，最后發(fā)現(xiàn)沒有治療手段，這是一個非常尷尬和無力的局面。醫(yī)生給患者做了很多檢查，確診罕見病后卻找不到治療方式，就導致很多醫(yī)生其實并沒有那么強的動力去做檢查，而且檢查本身對患者家庭來說也是負擔?！?/p>

麥肯錫方面數(shù)據(jù)顯示，在已知的7000種罕見病中，95%都沒有FDA批準的針對性治療藥物。

上述業(yè)內人士進一步表示，其實很多大醫(yī)院也沒有在罕見病方面做太多投入，因為投入之后沒有有效治療手段，所以只有當越來越多的藥品進入中國市場，或者有機會進入市場，醫(yī)生才會有診斷和治療的動力，才能推動各方進一步解決罕見病診療問題，那么博鰲樂城的優(yōu)惠政策就帶來了珍貴的機會。

同時值得關注的是，對于博鰲樂城的特許藥品，患者可以帶離使用，2022年6月，海南省藥監(jiān)局聯(lián)合海南省衛(wèi)健委印發(fā)《海南自由貿易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)臨床急需進口藥品帶離使用管理辦法》，要求根據(jù)患者診療需要，帶藥離院量原則上不超過4周；病情穩(wěn)定、藥品不良反應較輕的慢性病患者，帶藥離院量可適當延長，但應限于12周內。超過4周的長期處方，醫(yī)師應當嚴格評估，強化對患者培訓，并在病歷中記錄，患者通過簽字等方式確認。

上述業(yè)內人士表示，允許帶離使用讓患者用藥更加方便，但是帶藥離院量希望能進一步增加，因為其他疾病可能有一定明確療程，但是罕見病比較特殊，多數(shù)屬于長期用藥，需要數(shù)年甚至一生持續(xù)用藥，如果只能帶4周藥量，患者就需要一個月去一次海南，來回機票住宿等額外費用較高，經(jīng)濟負擔較重，如果能把頻率降到一年一次或兩次，那么負擔就會明顯降低。

“對于帶藥量增加后患者是否會倒賣牟利這一問題，其實罕見病人數(shù)量很少，個人銷售難度較大，可能同一個城市都找不到同樣的病人，而且倒賣獲利空間很小，可能冒著巨大的風險最終只賺幾百塊錢。而且沒有患病的人基本不會拿到藥，到樂城拿藥需要正式的確診報告以及長期用藥或者長期醫(yī)生隨訪的證明，否則無法拿到藥，所以那么拿藥的基本都是患者，需要自己用藥，倒賣的概率就更低了，患者需要去海南拿藥是因為有剛需、有急需。”上述業(yè)內人士說。

(作者：武瑛港編輯：徐旭)