999精品,丝袜综合,大陆老熟妇性,中国老女人AV,亚洲精品国产第一区二区三区

與“常見病”相對應(yīng)，“罕見病”是指發(fā)病率相對較低的病種，種類極為繁雜，據(jù)世界衛(wèi)生組織估計，目前全球已知罕見病有上萬種，患者已超過4億。

“你愿意花多少錢成為一個普通人？”罕見病醫(yī)生王大仔曾發(fā)出靈魂拷問，直指患者群體面臨的突出而普遍的困境：沒有藥，或用不起藥，治療費用動輒數(shù)十萬、上百萬元，有時甚至要終身服藥，支付一張無止境的賬單。

近年來，從兩會代表委員到熱心網(wǎng)友，從國家、地方政府到企業(yè)和各類社會組織，越來越多的目光和力量正投向這個群體，加快探索我國罕見病用藥保障機制。

(相關(guān)資料圖)

代表委員聚焦罕見病用藥保障之困

繼2022年，“加強罕見病用藥保障”被寫入政府工作報告以來，今年全國兩會，罕見病再次成為多位代表委員熱議的話題之一。多位專家積極建言獻策，呼吁盡快構(gòu)建多層次罕見病醫(yī)療保障體系。

全國人大代表、中國工程院院士、哈爾濱醫(yī)科大學(xué)黨委書記、黑龍江省醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長張學(xué)建議，要加快探索罕見病用藥保障的“中國模式”，將罕見病用藥保障機制納入《醫(yī)療保障法》。全國人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚提出，要建立罕見病藥品研發(fā)、生產(chǎn)綠色通道，鼓勵、支持加強罕見病等藥品的研制、生產(chǎn)和供應(yīng)，填補相關(guān)領(lǐng)域藥品空白；同時，完善相應(yīng)的配套保障體系，建立涉及罕見病高值藥物的用藥保障機制，包括專項基金、大病醫(yī)療保險、財政出資、醫(yī)療救助、政策型商業(yè)保險等。

全國政協(xié)委員、山東大學(xué)齊魯醫(yī)院血液科主任彭軍建議，建立多層次的罕見病醫(yī)療、用藥和社會保障機制，解決罕見病保障的困境。他提到，要建立科學(xué)適宜的罕見病高價值藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入評估機制，并將部分臨床需求迫切、醫(yī)保目錄尚不能覆蓋的罕見病藥品納入普惠險保障范圍，有條件的省份也可以探索建立罕見病專項基金。

除了來自醫(yī)療系統(tǒng)的代表和委員，還有多位醫(yī)藥企業(yè)人士為罕見病防治發(fā)聲。全國人大代表、圣湘生物董事長戴立忠，提交了關(guān)于探索罕見病防治“中國模式”的建議，由政府、市場、社會等提供多元保障，對基本醫(yī)保進行補充，讓更多罕見病患者吃得起藥。全國人大代表、榮昌生物董事長王威東，則提出了關(guān)于加快罕見病診療與管理專門立法的建議，立法主體內(nèi)容應(yīng)包括罕見病藥品醫(yī)療器械研發(fā)生產(chǎn)供給及激勵政策、配套醫(yī)療保障制度等。

這些聲音引起了社會的廣泛關(guān)注和討論。3月6日，在微博上發(fā)起了“我們應(yīng)怎樣關(guān)愛罕見病群體”投票活動，不少網(wǎng)友參與互動，并表示要“一起關(guān)注罕見病”。其中，得票最多的選項是“加強罕見病多層次醫(yī)療保障體系”，其次是“加大科研力度，增加可用藥品，解決用藥難問題”。也有不少網(wǎng)友提到，要加大對偏遠地區(qū)的醫(yī)療支持，緩解異地就診困境，并發(fā)揮公益力量，幫助貧困家庭。

不可承受之重

現(xiàn)在，我國各類罕見病患者有2000多萬人，每年新增患者超過20萬人，也就是說，在我們身邊，每100個人中就有1.5個罕見病人。

“其實患者的訴求都集中在用藥問題上。診斷出來后要治療，一到這層，要不就沒有藥，要不就藥還沒有進入醫(yī)保，患者用不起，這是現(xiàn)在的困難?！敝袊币姴÷?lián)盟執(zhí)行理事長李林康點明了患者們長期面臨的困局。

研究顯示，目前，僅有5%的罕見病存在有效治療方法。即便是在有藥可治的前提下，國內(nèi)進行罕見病藥物研發(fā)的企業(yè)極少，多數(shù)藥物依賴進口，由于研發(fā)成本高、臨床試驗開展困難，此前，這些藥物很少考慮在中國進行申報，患者只能尋找海外代購的幫助。然而，高昂的藥物研發(fā)成本分攤在數(shù)量不多的患者身上，便體現(xiàn)為價格奇高，部分罕見病又屬于慢性病，患者需要長期用藥，望不到頭的賬單就成了不可承受之重。

以低磷性佝僂病為例，有一種名叫布羅索尤單抗的特效治療藥物，但一盒藥就要兩萬多元，一個患者日常服用，每月就要花費16萬元；戈謝病患者的救命藥思而贊，一針要2.3萬元，且需終身注射，不少患者靠賣房、四處借錢來籌集醫(yī)療費用。病痛挑戰(zhàn)基金會和弗若斯特沙利文咨詢公司聯(lián)合發(fā)布的《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》（以下簡稱《報告》）顯示，根據(jù)中國罕見病聯(lián)盟對33種罕見病、共20804名患者的調(diào)研，有近三分之一的患者沒有或從未接受過治療，其中又有約一半的患者因無法負擔(dān)醫(yī)藥費用從未進行治療或放棄治療。

盡管一部分藥物已被納入醫(yī)保目錄，但在各地實踐中，落地情況差距很大。比如，各地區(qū)保障上限不一致，部分地區(qū)醫(yī)保封頂線無法保障罕見病患者持續(xù)用藥需求；或因藥品采購數(shù)量總數(shù)限制、藥占比和醫(yī)?？傤~控制等問題，進入醫(yī)保目錄的藥品無法在醫(yī)院購買，此外，許多罕見病患者不需要住院治療，但根據(jù)多地醫(yī)保報銷規(guī)定，有些藥品只有住院患者才能報銷。

而且，限于經(jīng)濟社會發(fā)展水平和醫(yī)?；鹬文芰?，部分價格非常昂貴的罕見病治療藥物尚未納入醫(yī)保用藥范圍?！秷蟾妗分赋?，目前，有16種罕見病的全部治療藥物（共計16種）均未納入醫(yī)保，其中13種藥物屬于高值藥，年治療費用達幾十萬元到上百萬元。

社會各界共同探索

事實上，近年來，政府主導(dǎo)，社會多方聚力，助力解決罕見病患者用藥保障難題。

針對“境外有藥，境內(nèi)無藥”的困局，我國對罕見病治療藥品實施優(yōu)先審評審批。按照有關(guān)規(guī)定，對于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品，在70日內(nèi)審結(jié)。目前，國家藥監(jiān)局已累計批準(zhǔn)60余種罕見病用藥上市，數(shù)量和速度快速提升。

越來越多罕見病藥品正被納入醫(yī)保目錄。國家醫(yī)療保障局醫(yī)藥管理司司長黃華波曾介紹，在2022年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中，對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優(yōu)先進入醫(yī)保目錄。今年3月1日起正式實施的2022版國家醫(yī)保藥品目錄，又將7種罕見病藥品納入，至此，已有73種藥物納入醫(yī)保，涉及31種罕見病。

針對未納入目錄的罕見病高值藥，地方政府也在積極探索保障機制。2020年起，全國多省份出臺了一系列由政府主導(dǎo)的普惠型商業(yè)補充醫(yī)療保險，主打“低保費，高保額”，例如，上海市的“滬惠?！?，目前包含21種目錄外藥品，涵蓋了4種罕見病，對部分罕見病既往癥人群的賠付可達70%；廣州市的“穗歲康”，不限病種、不限既往史，已讓20個身患脊髓性肌萎縮癥的兒童在當(dāng)?shù)仨樌硎艿奖ｋU保障。

此外，來自社會的多方力量也作出了一系列努力：病友組織、公益基金會，試圖通過開展援助項目、減輕患者的用藥負擔(dān)；醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療機構(gòu)努力通過援助項目回應(yīng)患者的用藥需求。2018年，病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合多方，發(fā)起民間首個專注于罕見病患者綜合援助的服務(wù)體系——罕見病醫(yī)療援助工程，為病友提供資金援助、信息服務(wù)、教育就業(yè)支持等，五年來，通過騰訊公益等互聯(lián)網(wǎng)平臺，該項目累計獲得超過842萬人次愛心網(wǎng)友的捐贈，援助善款近3000萬元，援助患者近2500人次，服務(wù)病種超過210種。在2021年中國罕見病大會上，中國罕見病聯(lián)盟和中國紅十字基金會共同發(fā)起 “罕見病共助基金”，致力于開展罕見病患者救助、罕見病知識科普等公益項目，四家愛心企業(yè)共捐贈1050萬元。

罕見病群體仍需要更多人的關(guān)注和支持，不僅是“罕見病日”那一天，也不僅僅罕見病領(lǐng)域的公益組織“孤軍奮戰(zhàn)”。

去年2月，騰訊公益平臺發(fā)起主題為“罕見被看見，讓愛不罕見”小紅花日，倡導(dǎo)社會提升對罕見病群體關(guān)注，改善社會對罕見病群體的偏見和歧視。今年2月，騰訊公益再次發(fā)起主題為“罕見人生，‘藥’有所依”小紅花日，關(guān)注罕見病群體用藥難問題，倡導(dǎo)社會力量共同參與，構(gòu)建罕見病的綜合支付保障體系。近百家公益機構(gòu)、媒體、愛心企業(yè)、相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜?、醫(yī)生、知名演員、歌手等，都成為“公益倡導(dǎo)同行者”。

“病雖罕見，愛不罕至。我們和你們一起努力！”“通過了解罕見病，我覺得‘他們’也是‘我們’。”數(shù)萬愛心網(wǎng)友紛紛留言。

多家罕見病領(lǐng)域的公益機構(gòu)表示，的確感受到近年來全社會對罕見病群體關(guān)注的提升，今年兩會上，“罕見病用藥難”再次成為熱議的話題，“讓我們更加看到了希望?！?/p>