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今日，Marinus Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA已批準Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）口服混懸劑上市，在兩歲以上的患者中，用于治療與細胞周期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）缺乏癥（CDD）相關的癲癇發(fā)作。這是一種罕見的遺傳性癲癇。新聞稿指出，這是首款獲得FDA批準針對這一患者群體的療法。Ztalmy是一款神經(jīng)活性類固醇，可作為GABAA受體的陽性別構調節(jié)劑。

CDKL5缺乏癥是一類嚴重且罕見的遺傳疾病，由位于X染色體上的CDKL5基因突變引起。該疾病具有難以控制的癲癇發(fā)作和重度神經(jīng)發(fā)育障礙等特征，此前尚無獲批療法。

Ztalmy是一款靶向GABAA受體的陽性別構調節(jié)劑，具有靜脈注射和口服兩種給藥方式。GABA是中樞神經(jīng)抑制性神經(jīng)遞質之一，與焦慮、緊張、抑郁等情緒變化有關。Ztalmy作用于神經(jīng)元突觸和突觸外GABAA受體，達到抗癲癇和抗焦慮活性的效用。Ztalmy分別于2017年6月和2020年7月獲得治療CDKL5缺乏性疾病的孤兒藥資格和罕見兒科疾病（RPD）資格。去年9月，它的新藥申請獲得美國FDA的 優(yōu)先審評資格 。

這一批準是基于一項隨機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗數(shù)據(jù)，共入組101例患者。在治療第28天時，試驗達到了主要終點，Ztalmy組患者主要運動癲癇發(fā)作頻率的中位降低幅度為30.7%（p=0.0036），安慰劑組為降低6.9%。在開放標簽擴展研究中，接受Ztalmy治療至少12個月的患者（n=48），主要運動癲癇發(fā)作頻率中位降低幅度為49.6%。

安全性上，該3期試驗中，Ztalmy通常耐受良好，并顯示與既往臨床試驗一致的安全性特征，最常見的不良事件為嗜睡。

“今天不僅對Marinus，還是CDD患者、他們的家人和護理者來說，都是一個歷史性的里程碑?！盡arinus首席執(zhí)行官Scott Braunstein博士說，“Ztalmy的獲批離不開參加臨床試驗的患者、護理人員和研究人員。我們很高興有機會將首款FDA批準治療與CDD相關癲癇的療法帶給患者群體?！?/p>